En aquestes condicions de mercat no es pot assegurar un retorn a les inversions que precisen el desenvolupament d’aquests medicaments denominats “orfes”. Així doncs, la manca de tractaments és un dels reptes prioritaris dins l’agenda de la Unió Europea i de molts estat membres.
Actualment i desprèsdesprés de gairebé més de 9 anys de funcionament el comitè té una xarxa de més de 500 experts i fins ara s’han designat a més de 600 medicaments orfes que estan en fase investigacional, i d’aquests uns 50 han rebut l’autorització de comercialització a la Unió Europea. El conjunt d’indústries farmacèutiques i biotecnològiques europees han demostrat un compromís en desenvolupar medicaments innovadors per al tractament d’aquestes malalties. També les empreses, i les indústries farmacèutiques espanyoles, i en particular la patronal del sector (FARMAINDUSTRIA) fan recerca molt activa en aquest camp i han expressat el seu compromís en investigar i contribuir en la formació i informació d’aquests tractaments.
