Obre el menú principal

Un fàrmac orfe és un agent farmacèutic que ha estat desenvolupat concretament per tractar una condició mèdica minoritària, essent referida com a una malaltia òrfena.

La assignació d'estat orfe a una malaltia i a qualssevol fàrmacs desenvolupat per a tractar-la és un assumpte de política pública a molts països, i ha aconseguit avanços mèdics que altrament no hagués estat aconseguits pels costos de recerca de fàrmacs i el seu desenvolupament. En el cas de les malalties més rares que afligeixen a menys de 10.000 persones, les empreses de biotecnologia que posseeixen el fàrmac aprovat per tractar aquelles malalties "poden cobrar si fa o no fa qualsevol cosa que volen."[1]

DefinicióModifica

Un fàrmac orfe és un agent farmacèutic que ha estat desenvolupat per tractar una condició mèdica minoritària, coneguda com a malaltia minoritària. Una malaltia minoritària, també referit a com una "malaltia òrfena", és qualsevol malaltia que afecta un percentatge petit de la població.

A Europa es considera malaltia minoritària si afecta a 1 de cada 2.000 persones o 245.000 persones a tota la Unió Europea.[2]

LegislacióModifica

Els fàrmacs orfes generalment segueixen el mateix camí de desenvolupament regulador com qualsevol altre producte farmacèutic, i s'han de testejar en tots els aspectes: pharmacokinetics i pharmacodynamics, dosi, estabilitat, seguretat i eficàcia. Tanmateix, alguns les càrregues estadístiques són menors per exemple, generalment es reconeixen el fet que no sigui possible de provar 1000 pacients en un assaig clínic de fase 3.

Donat que el mercat per qualsevol fàrmac amb abast d'aplicació tan limitat, per definició, en gran part no es rendible per empreses farmacèutiques, alguns governs han escollit intervenir per motivar el desenvolupament d'un fàrmac orfe.

La intervenció dels governs pot agafar una varietat de formes:

  • Incentius d'impost.
  • Exclusivitat o protecció de patent reforçada i drets de màrqueting.
  • Recerca clínica subvencionada.
  • Creant un consorci o acord.

Unió EuropeaModifica

L'any 2000, la Unió Europea (UE) va generar una legislació similar a la americana, Regulació (EC) 141/2000, el qual refereix als fàrmacs desenvolupats per tractar malalties minoritàries com a "productes medicinals orfes". El estatus de fàrmac orfe concedit per la Comissió europea dóna drets de màrqueting exclusiu en la UE per 10 anys després que aprovació.[3] La legislació de la UE és administrada pel Comitè en Productes Medicinals Orfes de l'Agència de Medicines europea (EMA).

A finals del 2007 la FDA i la EMA van acordar utilitzar un procés de sol·licitud comú per ambdues agències per fer més fàcil als fabricants la petició de estat de fàrmac orfe però, mantenint dos processos d'aprovació separats.[4]

ReferènciesModifica

  1. Gallant, Jacques. «Toronto woman with rare disease fights province for life-saving but costly drug Soliris, which costs $500,000 a year, would treat Toni Vernon's blood disease, but the health ministry is holding back», 04-12-2014. [Consulta: 25 juny 2015].
  2. «What is a rare disease ?» (en anglès). [Consulta: 14 agost 2017].
  3. Lang, Michelle. «Pervasis drug candidate gets EU orphan drug status». Mass High Tech. [Consulta: 1 març 2011].
  4. Donna Young «U.S., EU Will Use Same Orphan Drug Application.». BioWorld News [Washington], 28-11-2007 [Consulta: 6 gener 2008]. «In an attempt to simplify the process for obtaining orphan status for medications targeting rare diseases, the FDA and the European Medicines Agency (EMA) have created a common application. ... U.S. and European regulators still will conduct independent reviews of application submissions to ensure the data submitted meet the legal and scientific requirements of their respective jurisdictions, the agencies said.»